بُشرى سارّة: العلم يبدأ بتجاربه لعلاج العمى الوراثيّ

بُشرى سارّة: العلم يبدأ بتجاربه لعلاج العمى الوراثيّ

يبدأ مرضى في تسجيل أسمائهم في أول دراسة لاختبار أسلوب تحرير الجين المعروف باسم التكرارات العنقودية المتناظرة القصيرة منتظمة التباعد أو كريسبر داخل الجسم في محاولة للعلاج من شكل وراثي من العمى. صورة توضيحية الأشخاص المصابون بهذا المرض عيونهم في صحة جيدة لكنهم يفتقرون إلى جين يحول الضوء إلى إشارات للمخ تمكنهم من الرؤية. يهدف العلاج التجريبي إلى تزويد الصغار…


يبدأ مرضى في تسجيل أسمائهم في أول دراسة لاختبار أسلوب تحرير الجين المعروف باسم التكرارات العنقودية المتناظرة القصيرة منتظمة التباعد أو كريسبر داخل الجسم في محاولة للعلاج من شكل وراثي من العمى.

alt
صورة توضيحية

الأشخاص المصابون بهذا المرض عيونهم في صحة جيدة لكنهم يفتقرون إلى جين يحول الضوء إلى إشارات للمخ تمكنهم من الرؤية.

يهدف العلاج التجريبي إلى تزويد الصغار والكبار بنسخة صحية من الجين الذي يفتقرون إليه باستخدام آلة تقطع أو “تحرر” الحامض النووي في بقعة ما. ويهدف العلاج إلى أن يكون علاجا لمرة واحدة تغير على نحو دائم الحامض النووي الأصلي للشخص.

سوف تختبر شركتان، هما إديتاس مديسين وأليرجان، هذا لدى ما يصل إلى 18 شخصا في الولايات المتحدة، بما فيها مستشفى ماساتشوستس للعيون والأذن في بوسطن، بدءا من الخريف الحالي.

إقرا ايضا في هذا السياق:

رابط المصدر للخبر

اترك تعليقاً